Úgy tűnik, hogy a génterápia tudománya végül nagykorúvá válik, mivel ez a hatékony technológia eljut egy olyan pontig, ahol segíteni tud azoknak, akik a legnehezebben kezelhető genetikai betegségek közül vannak. Közvetlenül megjelenik jóváhagyása számos betegség általános orvosi alkalmazására. Valójában az Európai Gyógyszerészeti Társaság már jóváhagyta első génterápiás gyógyszerét.
Az eddigi összes példa és kísérlet azonban magában foglalja szomatikus sejtterápia. Vagyis csak a páciens sejtjeinek genetikáját változtatják meg, a csíravonal sperma vagy petesejtek.
Germline génterápiás aggodalmak
A csíra sejteken végzett génterápia sok vitát generál, mert minden változás örökölhetővé válik (mivel az utódok megkapják a manipulált DNS-t). Ez például lehetővé teszi nemcsak a buborékfiút okozó genetikai hiba kijavítását szindróma a betegben, hanem a hiba későbbi generációiban történő végleges megszüntetése is család. Ez a példa egy viszonylag ritka genetikai betegség, de sok más is létezik, például Huntington-kór vagy Duchenne izomdisztrófia, amelyek gyakoribbak és elméletileg kiküszöbölhetők az ilyen rendellenességekben szenvedő családokban.
Míg a betegség teljes kiküszöbölése a családban látványos előny, aggodalomra ad okot, hogy ha valami előre nem látható dolog következik be (például a leukémia, génterápiás megközelítéssel immunhiányos szindróma miatt kezelt gyermekek első csoportjának genetikai problémája átterjed a jövő születendő gyermekeire generációk. Az aggodalom a génterápiás csíravonal hibáinak vagy mellékhatásainak a jövő generációk számára történő terjesztésével kapcsolatos maga is elég komoly ahhoz, hogy megállítsa a csíravonal génterápiájának megfontolását, de a hibák nem az csak kiadja.
A genetikai fejlesztések most nem aggódnak
További aggodalomra ad okot, hogy ez a fajta manipuláció megnyithatja a gének beillesztésének lehetőségét észlelt előnyös tulajdonságok, például megnövekedett intelligencia, magasra való hajlam vagy akár sajátos szem színek. Ennek a technológiának a genetikai javításokra való felhasználása iránti erkölcsi aggodalom azonban nem azonnali gyakorlati kérdés, mivel a tudomány nem rendelkezik elég határozottan megérteni az ilyen fajta komplex jellemzők többségével járó genetikát, hogy a génterápiás megközelítések bármelyikük megváltoztatásához még megvalósíthatók legyenek pont.
Viták a csíra-terápiákról és a tudományos módszerről
Az 1990-es évek végén jelentős mennyiségű vita folyt a csíravonal génterápiájának lehetőségeiről és az azt kísérő etikai aggályokról. Számos cikk foglalkozott ezzel a témával a Nature and the Az Országos Rákintézet folyóirata. Az American Association for the Advancement of Science még a Fórum az emberi germán beavatkozásokról 1997-ben, ahol a tudományos és vallási képviselők úgy tűnt, hogy nem a tudomány tényleges állapotára összpontosítanak, hanem mit kell vagy mit nem szabad tenni.
Érdekes módon azonban a csíra-terápiáról jelenleg kevés a vita. Talán a tragédia Jesse Gelsinger, aki egy génterápiás vizsgálat során a pennsylvaniai egyetemen 1999-ben súlyos allergiás válasz és a csecsemőknél a leukémia váratlan kialakulása következtében halt meg a 2000-es évek elején immunbetegség miatt kezelt emberek bizonyos fokú alázatosságot váltottak ki, és jobban értékelték a gondos kontrollokat és az óvatos kísérleti kísérleteket. eljárás.
Úgy tűnik, hogy a jelenlegi hangsúly inkább a szilárd eredmények és a továbbfejlesztett eljárások előállításán van, és nem a boríték előretolásával az új látványos gyógymódok elérése érdekében. Természetesen elképesztő eredmények fognak bekövetkezni, de a gyakorlati és biztonságos kezelések előállításához sok szigorú, módszertani és gyakran tervszerű tudományos vizsgálat szükséges.
A Germline-terápiák jövőbeli lehetőségei
Ahogy azonban előrehalad a területen, és az emberi genetikai manipuláció erőteljesebbé, kiszámíthatóbbá és rutinszerűbbé válik, minden bizonnyal újra felmerül a csíravonal-kezelések kérdése. Sokan már egyértelmű megosztásokat és irányelveket vonnak le arról, hogy mi megengedett vagy sem. Például a katolikus egyház külön kiadott iránymutatások a génterápiáról helyénvalónak tartja.
Kevesen lennének elég hülyék ahhoz, hogy a csíravonal terápiás kísérleteit fontolgassák ma, tekintettel a jelenlegi nagyon korlátozott megértésünkre erről a nagyon összetett eljárásról. Bár az oregoni kutatók aktívan folytatják a csíravonal génterápiájának egy nagyon speciális formáját, amely csak megváltoztatja a mitokondriumokban rekompcionált DNS-t. Pedig ez a mű is kritikát váltott ki. Az 1990-es első génterápiás teszt óta a genomika és a genetikai manipuláció sokkal jobb megértése ellenére is nagy hiányosságok vannak a megértésben.
Valószínű, hogy végül kényszerítő okok lesznek a csíra-terápiák elvégzésére. A génterápia jövőbeni alkalmazásának szabályozására vonatkozó irányelvek megalkotása azonban csak spekulációkon alapul. Csak találgatni tudunk jövőbeli képességeinkről és tudásunkról. A valós helyzet, amikor megérkezik, más lesz, és valószínűleg megváltoztatja az etikai és a tudományos szempontokat.