Képzelje el, hogy képes bármilyen genetikai betegség gyógyítására, megelőzésére baktériumok tól től ellenálló antibiotikumok, módosítsa a szúnyogokat, így azok nem tudja átadni a malária, megelőzi a rákot, vagy sikeresen transzplantálja az állatok szerveit az emberekbe kilökődés nélkül. E célok elérésének molekuláris mechanizmusa nem egy tudományos fantasztikus regény dolga a távoli jövőben. Ezek elérhető célok, amelyeket egy családtag tehet lehetővé DNS szekvenciák CRISPR-nek hívják.
A CRISPR (kiejtve "crisper") a Clustered Regularly Interspaced Short Ismétlés, a A baktériumokban található DNS-szekvenciák, amelyek védelmi rendszerként szolgálnak a baktériumot megfertőző vírusok ellen. A CRISPR egy genetikai kód, amelyet a baktériumot megtámadó vírusok szekvenciáinak "távtartói" bontanak fel. Ha a baktériumok újra találkoznak a vírussal, a CRISPR egyfajta memóriabankként működik, megkönnyítve ezzel a sejt védelmét.
A csoportosított DNS-ismétlések felfedezése az 1980-as és 1990-es években függetlenül történt Japánban, Hollandiában és Spanyolországban. A CRISPR rövidítést Francisco Mojica és Ruud Jansen javasolta 2001-ben annak érdekében, hogy csökkentsék a zavart, amelyet a különböző kutatócsoportok által a tudományos irodalomban használt különféle rövidítések használnak. Mojica feltételezte, hogy a CRISPR-k baktériumok egyik formája
szerzett immunitás. Ezt 2007-ben egy kísérletileg hitelesítette Philippe Horvath vezette csapat. Nem sokkal azelőtt, hogy a tudósok megtalálták a CRISPR-ek manipulálásának és használatának módját a laboratóriumban. 2013-ban a Zhang laboratórium elsőként publikálta a CRISPR-ek tervezési módszerét egér és humánus genomszerkesztéshez.Alapvetően a természetben előforduló CRISPR képes a sejtek keresésére és megsemmisítésére. A baktériumokban a CRISPR úgy működik, hogy átírja a célvírus DNS-ét azonosító spacer szekvenciákat. A sejt által termelt egyik enzim (például Cas9) ezután kötődik a cél-DNS-hez és elvágja azt, kikapcsolva a célgént és letiltva a vírust.
A laboratóriumban a Cas9 vagy más enzim vágja le a DNS-t, míg a CRISPR megmondja, hová kell csipkedni. A vírusos aláírások használata helyett a kutatók testreszabják a CRISPR távtartókat az érdeklődő gének keresésére. A tudósok módosították a Cas9-et és más fehérjéket, például a Cpf1-et, hogy kivágják vagy aktiválják a gént. A gén kikapcsolása és bekapcsolása megkönnyíti a tudósok számára a gén működésének tanulmányozását. A DNS-szekvencia kivágása megkönnyíti egy másik szekvencia helyettesítését.
A CRISPR nem az első génszerkesztő eszköz a molekuláris biológus eszközkészletében. A génszerkesztés egyéb technikái közé tartozik a cink ujj-nukleázok (ZFN), transzkripciós aktivátor-szerű effektor nukleázok (TALEN) és a mozgatható genetikai elemekből előállított meganukleázok. A CRISPR sokoldalú technika, mivel költséghatékony, célpontok hatalmas választékát teszi lehetővé, és olyan helyeket célozhat meg, amelyek bizonyos egyéb technikákhoz nem hozzáférhetők. Ugyanakkor a fő oka az, hogy rendkívül egyszerűen megtervezhető és használható. Csak egy 20 nukleotid célhelyre van szükség, amely elkészíthető útmutatás készítésével. A mechanizmus és a technikák annyira könnyen érthetők és alkalmazhatók, hogy standardok lesznek az egyetemi biológia tantervében.
A kutatók a CRISPR segítségével sejt- és állatmodelleket készítenek a betegséget okozó gének azonosítására, génterápiák kidolgozására és az organizmusok tervezésére, hogy kívánatos tulajdonságokkal rendelkezzenek.
Nyilvánvaló, hogy a CRISPR és más genomszerkesztő technikák ellentmondásosak. 2017 januárjában az amerikai FDA iránymutatásokat javasolt e technológiák használatának fedezésére. Más kormányok szintén rendeleteken dolgoznak az előnyök és a kockázatok kiegyensúlyozása érdekében.